Первое в мире средство, которое в теории может скорректировать пагубные процессы, ведущие к болезни Хантингтона, опробуют на людях. Как отмечает BBC, руководить экспериментом будут сотрудники Университетского колледжа Лондона. Напомним: данное заболевание поражает нервную систему, в итоге приводя к атрофии мозга. Причина - генетическое отклонение. Стандартная терапия может справиться только с симптомами болезни (бесконтрольными движениями, скачками настроения), но не затормозить или предотвратить развитие недуга.
Препарат, который проверят, получил рабочее название ISIS-HTT. Он относится к так называемым подавителям генов. У пациентов с болезнью Хантингтона проблемы с геном белка хантингтина. Этот ген содержит в себе инструкции по построению белка. Препарат не дает инструкциям поступать в клеточные фабрики по производству аномального белка.
Препарат просто обезвреживает передатчик - транспортную РНК. Как показали эксперименты с животными, средство позволяло значительно восстановить двигательную функцию. Тесты с людьми включают 32 добровольцев. Им будут вводить препарат в спинной мозг раз в месяц, постоянно увеличивая дозировку. Общий курс лечения - 4 месяца. Потом еще три месяца уйдет на наблюдение. Ученые надеются с помощью самой большой дозы снизить уровень аномального белка вдвое.
